Produzione di emoglobina in cellule Eritroidi da pazienti con Beta Talassemia alterando processi biomolecolari in grado di regolare l'espressione dei geni per le globine.

Lo scopo di questo progetto di ricerca è analizzare l'espressione genica in precursori eritroidi isolati da pazienti con beta-talassemia, per l'identificazione di induttori di emoglobina fetale di possibile interesse per la terapia. Inizialmente caratterizzeremo genotipo e livello di produzione di emoglobina fetale nei pazienti studiati. Successivamente, testeremo l'attività degli induttori di emoglobina fetale, allo scopo di individuare il migliore di essi. Induttori di emoglobina fetale saranno usati in combinazione con esperimenti di terapia genica. Inoltre, indurremo produzione di emoglobina adulta in pazienti beta-thal 39 correggendo questa mutazione di stop. Queste informazioni sono di rilevante interesse per proporre un intervento terapeutico che abbia una probabilità di successo e rendere i pazienti indipendenti dalle trasfusioni di sangue. La parte finale del progetto riguarda il trasferimento tecnologico, allo scopo di individuare imprese nel settore biomedicale interessate ai nostri protocolli e ai brevetti che saremo in grado di produrre.