Il brevetto descrive l’utilizzo di Everolimus (farmaco proposto nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di rene) per indurre produzione di mRNA per la globina gamma e emoglobina fetale (HbF) in precursori eritroidi da sangue periferico da pazienti affetti da talassemia beta. Abbiamo dimostrato che questo trattamento ha un effetto molto evidente nell’indurre il differenziamento eritroide e l’incremento di produzione di HbF. Pertanto, questi risultati ci permettono di ipotizzare un utilizzo di questo protocollo per la terapia della talassemia

Everolimus quale induttore di mRNA per la globina gamma nel trattamento della beta-talassemia

BIANCHI, Nicoletta;BORGATTI, Monica;GAMBARI, Roberto;LAMPRONTI, Ilaria
2006

Abstract

Il brevetto descrive l’utilizzo di Everolimus (farmaco proposto nel trattamento di pazienti sottoposti a trapianto di rene) per indurre produzione di mRNA per la globina gamma e emoglobina fetale (HbF) in precursori eritroidi da sangue periferico da pazienti affetti da talassemia beta. Abbiamo dimostrato che questo trattamento ha un effetto molto evidente nell’indurre il differenziamento eritroide e l’incremento di produzione di HbF. Pertanto, questi risultati ci permettono di ipotizzare un utilizzo di questo protocollo per la terapia della talassemia
2006
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