L'obiettivo del progetto è quello di verificare l’attività del Sirolimus in combinazione con biomolecole utilizzabili in medicina di precisione e terapia personalizzata su precursori eritroidi isolati da soggetti con beta-talassemia, anche studiando il rapporto tra polimorfirmi del DNA (ad esempio LYAR) e la risposta in termini di incremento di HbF. Il progetto prevede di isolare i precursori eritroidi da almeno 10 pazienti con beta-talassemia, indurli all’espressione di HbF con idrossiurea o Sirolimus, in presenza di ulteriori modificatori della risposta biologica (ad esempio PNA in grado di colpire l’mRNA per BCL11A) e valutare la produzione di HbF attraverso HPLC e l’espressione degli mRNA attraverso RT-qPCR. Al tempo stesso sarà sviluppata la tecnologie della “digital-PCR” per quantificare gli mRNA espressi nelle cellule indotte.

Analisi dell'attività del Sirolimus in combinazione con biomolecole utilizzabili in medicina di precisione e terapia personalizzata su precursori eritroidi isolati da soggetti beta-talassemici.

Finotti A
2017

Abstract

L'obiettivo del progetto è quello di verificare l’attività del Sirolimus in combinazione con biomolecole utilizzabili in medicina di precisione e terapia personalizzata su precursori eritroidi isolati da soggetti con beta-talassemia, anche studiando il rapporto tra polimorfirmi del DNA (ad esempio LYAR) e la risposta in termini di incremento di HbF. Il progetto prevede di isolare i precursori eritroidi da almeno 10 pazienti con beta-talassemia, indurli all’espressione di HbF con idrossiurea o Sirolimus, in presenza di ulteriori modificatori della risposta biologica (ad esempio PNA in grado di colpire l’mRNA per BCL11A) e valutare la produzione di HbF attraverso HPLC e l’espressione degli mRNA attraverso RT-qPCR. Al tempo stesso sarà sviluppata la tecnologie della “digital-PCR” per quantificare gli mRNA espressi nelle cellule indotte.
2017
2019
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Finotti, A
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