La presente invenzione riguarda una nanoparti-cella del tipo nucleo-guscio (core-shell) efficace nella veicolazione di oligonucleotidi terapeutici all’interno di cellule eucariotichetessuti bersaglio, e in particolarmente in cellule muscolari. L’invenzione riguarda inoltre un complesso nanoparticella/oligonucleotide terapeutico atto ad essere impiegato quale principio attivo in un medicamento, particolarmente un medicamento per il trattamento terapeutico della distrofia mu-scolare di Duchenne. L’invenzione può essere usata come medicamento in distrofinopatie Duchenne dovute a mutazioni per delezione esonica out-of-frame (con perdita della cornice di lettura) e/o piccole mutazioni in esoni in-frame (con cornice di lettura mantenuta) per ripristinare la cornice di lettura e quindi la sintesi di proteina distrofina.

'Nanoparticella del tipo core-shell idonea per la veicolazione di oligonucleotidi terapeutici in tessuti bersaglio e suo impiego per la preparazione di un medicamento per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne'

FERLINI, Alessandra
2012

Abstract

La presente invenzione riguarda una nanoparti-cella del tipo nucleo-guscio (core-shell) efficace nella veicolazione di oligonucleotidi terapeutici all’interno di cellule eucariotichetessuti bersaglio, e in particolarmente in cellule muscolari. L’invenzione riguarda inoltre un complesso nanoparticella/oligonucleotide terapeutico atto ad essere impiegato quale principio attivo in un medicamento, particolarmente un medicamento per il trattamento terapeutico della distrofia mu-scolare di Duchenne. L’invenzione può essere usata come medicamento in distrofinopatie Duchenne dovute a mutazioni per delezione esonica out-of-frame (con perdita della cornice di lettura) e/o piccole mutazioni in esoni in-frame (con cornice di lettura mantenuta) per ripristinare la cornice di lettura e quindi la sintesi di proteina distrofina.
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