Il gruppo di ricerca da tempo studia la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e si occupa di un approccio terapeutico basato sull’utilizzo di oligoribonucleotidi antisenso (AONs) che legandosi a specifiche sequenze esoniche correggono il difetto molecolare DMD e permettono la sintesi di una proteina più corta ma funzionale. La maggiore difficoltà è ottenere il trasporto degli AONs al gene target senza che essi vengano degradati. Lo scopo di questo progetto è di studiare vari tipi di nanoparticelle biocompatibili e di verificare se sono in grado di legare e rilasciare gli AONs per il ripristino dell''''espressione della distrofina. I diversi tipi di nanoparticelle saranno valutati nel modello murino mdx per identificare il complesso nanoparticelle-AONs più efficace. Sarà studiata la concentrazione ottimale di AONs per avere un effetto terapeutico prolungato e saranno provate diverse vie di somministrazione, compresa quella orale. Studi di farmacocinetica permetteranno di analizzare la clearance del complesso e gli effetti collaterali. Inoltre sarà studiato se la trascrizione di altre proteine del sarcolemma è modificata in seguito alla somministrazione dei complessi nanoparticelle-AONs.

Studio di nanoparticelle biocompatibili per il ripristino della distrofina in topi mdx

SELVATICI, Rita
2011

Abstract

Il gruppo di ricerca da tempo studia la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e si occupa di un approccio terapeutico basato sull’utilizzo di oligoribonucleotidi antisenso (AONs) che legandosi a specifiche sequenze esoniche correggono il difetto molecolare DMD e permettono la sintesi di una proteina più corta ma funzionale. La maggiore difficoltà è ottenere il trasporto degli AONs al gene target senza che essi vengano degradati. Lo scopo di questo progetto è di studiare vari tipi di nanoparticelle biocompatibili e di verificare se sono in grado di legare e rilasciare gli AONs per il ripristino dell''''espressione della distrofina. I diversi tipi di nanoparticelle saranno valutati nel modello murino mdx per identificare il complesso nanoparticelle-AONs più efficace. Sarà studiata la concentrazione ottimale di AONs per avere un effetto terapeutico prolungato e saranno provate diverse vie di somministrazione, compresa quella orale. Studi di farmacocinetica permetteranno di analizzare la clearance del complesso e gli effetti collaterali. Inoltre sarà studiato se la trascrizione di altre proteine del sarcolemma è modificata in seguito alla somministrazione dei complessi nanoparticelle-AONs.
2011
Selvatici, Rita
File in questo prodotto:
Non ci sono file associati a questo prodotto.

I documenti in SFERA sono protetti da copyright e tutti i diritti sono riservati, salvo diversa indicazione.

Utilizza questo identificativo per citare o creare un link a questo documento: https://hdl.handle.net/11392/1682645
 Attenzione

Attenzione! I dati visualizzati non sono stati sottoposti a validazione da parte dell'ateneo

Citazioni
  • ???jsp.display-item.citation.pmc??? ND
  • Scopus ND
  • ???jsp.display-item.citation.isi??? ND
social impact