La presente invenzione riguarda molecole di snRNA umano modificate atte ad essere impiegate in procedimenti di terapia genica. In particolare l’invenzione riguarda molecole di snRNA capaci di correggere processi di splicing aberranti causati da mutazioni geniche ed correlati con patologie umane con quadri clinici diversi, sovente di intensa gravità.
Molecola di U1snRNA umano modificato, gene codificante per la molecola di U1snRNA umano modificato, vettore di espressione includente il gene, e loro uso in terapia genica
PINOTTI, Mirko;PAGANI, Franco
2010
Abstract
La presente invenzione riguarda molecole di snRNA umano modificate atte ad essere impiegate in procedimenti di terapia genica. In particolare l’invenzione riguarda molecole di snRNA capaci di correggere processi di splicing aberranti causati da mutazioni geniche ed correlati con patologie umane con quadri clinici diversi, sovente di intensa gravità.File in questo prodotto:
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