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Persistent Dystrophin Protein Restoration 90 Days after a Course of Intraperitoneally Administered Naked 2′OMePS AON and ZM2 NP-AON Complexes in mdx Mice 2012 Bassi, Elena; Falzarano, Maria Sofia; Fabris, Marina; Gualandi, Francesca; Merlini, Luciano; Vatt...emi, G.; Perrone, Daniela; Marchesi, Elena; Sabatelli, P.; Sparnacci, K.; Laus, M.; Bonaldo, P.; Rimessi, Paola; Braghetta, P; Ferlini, Alessandra
The DMD Locus Harbours Multiple Long Non-Coding RNAs Which Orchestrate and Control Transcription of Muscle Dystrophin mRNA Isoforms 2012 Bovolenta, Matteo; Erriquez, D; Valli, E; Brioschi, Simona; Scotton, Chiara; Neri, Marcella; Falz...arano, Ms; Gherardi, S; Fabris, Marina; Rimessi, Paola; Gualandi, Francesca; Perini, G; Ferlini, Alessandra
Rapid, comprehensive analysis of the dystrophin transcript by a custom micro-fluidic exome array 2012 Bovolenta, Matteo; Scotton, Chiara; Falzarano, Ms; Gualandi, F; Ferlini, Alessandra
Genetic characterization in symptomatic female DMD carriers: lack of relationship between X-inactivation, transcriptional DMD allele balancing and phenotype 2012 Brioschi, Simona; Gualandi, Francesca; Scotton, Chiara; Armaroli, Annarita; Bovolenta, Matteo; Fa...lzarano, Ms; Sabatelli, Patrizia; Selvatici, Rita; D'Amico, A; Pane, M; Ricci, G; Siciliano, G; Tedeschi, S; Pini, A; Vercelli, L; De Grandis, D; Mercuri, E; Bertini, E; Merlini, Luciano; Mongini, T; Ferlini, Alessandra
Characterization of a rare case of Ullrich congenital muscular dystrophy due to truncating mutations within the COL6A1 gene C-terminal domain: a case report 2013 Martoni, Elena; Petrini, S; Trabanelli, Cecilia; Sabatelli, Patrizia; Urciuolo, A; Selvatici, Rit...a; D'Amico, Antonio; Falzarano, Maria Sofia; Bertini, E; Bonaldo, P; Ferlini, Alessandra; Gualandi, Francesca file con accesso da definire
Nanoparticles to deliver antisense oligonucleotides aimed at exon skipping therapies 2013 Ferlini, A.; Falzarano, M. S. file con accesso da definire
Biodistribution and Molecular Studies on Orally Administered Nanoparticle-AON Complexes Encapsulated with Alginate Aiming at Inducing Dystrophin Rescue in mdx Mice 2013 Falzarano, Maria Sofia; Passarelli, Chiara; Bassi, Elena; Fabris, Marina; Perrone, Daniela; Sabat...elli, Patrizia; Nm, Maraldi; S., Donà; Selvatici, Rita; P., Bonaldo; K., Sparnacci; M., Laus; P., Braghetta; Rimessi, Paola; Ferlini, Alessandra file con accesso da definire
Translation from a DMD exon 5 IRES results in a functional dystrophin isoform that attenuates dystrophinopathy in humans and mice 2014 Wein, N; Vulin, A; Falzarano, Maria Sofia; Al Khalili Szigyarto, C; Maiti, B; Findlay, A; Heller,... K. N; Uhlén, M; Bakthavachalu, B; Messina, S; Vita, G; Passarelli, Chiara; Brioschi, Simona; Bovolenta, Matteo; Neri, Marcella; Gualandi, Francesca; Wilton, S. D; Rodino Klapac, L. R; Yang, Lu; Dunn, D. M; Schoenberg, D. R; Weiss, R. B; Howard, M. T; Ferlini, Alessandra; Flanigan, K. M. file con accesso da definire
Biodistribution Studies of Polymeric Nanoparticles for Drug Delivery in Mice. 2014 Falzarano, Maria Sofia; Bassi, Elena; Passarelli, Chiara; P., Braghetta; Ferlini, Alessandra file con accesso da definire
Nanoparticle delivery of antisense oligonucleotides and their application in the exon skipping strategy for duchenne muscular dystrophy. 2014 Falzarano, Maria Sofia; Passarelli, Chiara; Ferlini, Alessandra file con accesso da definire
Duchenne muscular dystrophy: From diagnosis to therapy 2015 Falzarano, M. S.; Scotton, C.; Passarelli, C.; Ferlini, A.
Deep RNA profiling identified CLOCK and molecular clock genes as pathophysiological signatures in collagen VI myopathy 2016 Scotton, Chiara; Bovolenta, Matteo; Schwartz, Elena; Falzarano, Maria Sofia; Martoni, Elena; Pass...arelli, Chiara; Armaroli, Annarita; AHMED MOHAMMED OSMAN, Hana; Rodolico, Carmelo; Messina, Sonia; Pegoraro, Elena; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico; Gualandi, Francesca; Neri, Marcella; Selvatici, Rita; Boffi, Patrizia; Maioli, Maria Antonietta; Lochmüller, Hanns; Straub, Volker; Bushby, Katherine; Castrignanò, Tiziana; Pesole, Graziano; Sabatelli, Patrizia; Merlini, Luciano; Braghetta, Paola; Bonaldo, Paolo; Bernardi, Paolo; Foley, Reghan; Cirak, Sebahattin; Zaharieva, Irina; Muntoni, Francesco; Capitanio, Daniele; Gelfi, Cecilia; Kotelnikova, Ekaterina; Yuryev, Anton; Lebowitz, Michael; Zhang, Xiping; Hodge, Brian A.; Esser, Karyn A.; Ferlini, Alessandra
Transcriptomics analysis in collagen VI myopathy: Role of circadian genes using novel fluidic card tools 2016 Scotton, Chiara; Schwartz, E.; Falzarano, Maria Sofia; Bovolenta, Matteo; Rossi, Rachele; Armarol...i, Annarita; AHMED MOHAMMED OSMAN, Hana; Gualandi, Francesca; Neri, Marcella; Lochmuller, H.; Pesole, G.; Sabatelli, Patrizia; Merlini, Luciano; Bonaldo, P.; Muntoni, F.; Gelfi, C.; Lebowitz, M.; Esser, K.; Ferlini, Alessandra file con accesso da definire
Duchenne Muscular Dystrophy Myogenic Cells from Urine-Derived Stem Cells Recapitulate the Dystrophin Genotype and Phenotype 2016 Falzarano, Maria Sofia; D'Amario, Domenico; Siracusano, Andrea; Massetti, Massimo; Amodeo, Antoni...o; La Neve, Federica; Maroni, Camilla Reina; Mercuri, Eugenio; AHMED MOHAMMED OSMAN, Hana; Scotton, Chiara; Armaroli, Annarita; Rossi, Rachele; Selvatici, Rita; Crea, Filippo; Ferlini, Alessandra file con accesso da definire
Antisense Oligonucleotide-Based Therapy for Neuromuscular Disease 2017 Sardone, Valentina; Zhou, Haiyan; Muntoni, Francesco; Ferlini, Alessandra; Falzarano, Maria Sofia
Transcriptional and epigenetic analyses of the DMD locus reveal novel cis-acting DNA elements that govern muscle dystrophin expression 2017 Gherardi, Samuele; Bovolenta, Matteo; Passarelli, Chiara; Falzarano, Maria Sofia; Pigini, Paolo; ...Scotton, Chiara; Neri, Marcella; Armaroli, Annarita; AHMED MOHAMMED OSMAN, Hana; Selvatici, Rita; Gualandi, Francesca; Recchia, Alessandra; Mora, Marina; Bernasconi, Pia; Maggi, Lorenzo; Morandi, Lucia; Ferlini, Alessandra; Perini, Giovanni
RNAseq in urine-derived stem cells identified the expression of 308 neuromuscular gene transcripts [NEXT GENERATION SEQUENCING AND EXPERIMENTAL MYOLOGY: P.384] 2018 Falzarano, M.; Osman, H.; Rossi, R.; Selvatici, R.; Neri, M.; Gualandi, F.; Fang, M.; Zhiyuan, L....; Grilli, A.; Bicciato, S.; Ferlini, A.
A multicenter comparison of quantification methods for antisense oligonucleotide-induced DMD exon 51 skipping in Duchenne muscular dystrophy cell cultures 2018 Hiller, M.; Falzarano, M. S.; Garcia-Jimenez, I.; Sardone, V.; Verheul, R. C.; Popplewell, L.; An...thony, K.; Ruiz-Del-Yerro, E.; Osman, H.; Goeman, J. J.; Mamchaoui, K.; Dickson, G.; Ferlini, A.; Muntoni, F.; Aartsma-Rus, A.; Arechavala-Gomeza, V.; Datson, N. A.; Spitali, P.
Chromatin configuration, RNA and protein studies identified novel DNA elements that influence the dystrophin transcription dynamics 2018 Falzarano, Ms; Gherardi, S; Bovolenta, M; Passarelli, C; Erriquez, D; Scotton, C; Armaroli, A; Ro...ssi, R; Osman, H; Mora, M; Bernasconi, P; Maggi, L; Morandi, L; Perini, G; Ferlini, A file con accesso da definire
Nanodiagnostics and nanodelivery applications in genetic alterations 2018 Falzarano, Maria Sofia; Flesia, Cristina; Cavalli, Roberta; Guiot, Caterina; Ferlini, Alessandra
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