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Antisense-Induced Messenger Depletion Corrects a COL6A2 Dominant Mutation in Ullrich Myopathy 2012 Gualandi, Francesca; Manzati, Elisa; Sabatelli, Patrizia; Passarelli, Chiara; Bovolenta, Matteo; ...Pellegrini, Camilla; Perrone, Daniela; Squarzoni, S; Pegoraro, E; Bonaldo, P; Ferlini, Alessandra
Biodistribution and Molecular Studies on Orally Administered Nanoparticle-AON Complexes Encapsulated with Alginate Aiming at Inducing Dystrophin Rescue in mdx Mice 2013 Falzarano, Maria Sofia; Passarelli, Chiara; Bassi, Elena; Fabris, Marina; Perrone, Daniela; Sabat...elli, Patrizia; Nm, Maraldi; S., Donà; Selvatici, Rita; P., Bonaldo; K., Sparnacci; M., Laus; P., Braghetta; Rimessi, Paola; Ferlini, Alessandra file con accesso da definire
Exome sequencing in a family with intellectual disability, early onset spasticity, and cerebellar atrophy detects a novel mutation in EXOSC3 2013 Zanni, G; Scotton, Chiara; Passarelli, Chiara; Fang, M; Barresi, S; Dallapiccola, B; Wu, B; Guala...ndi, Francesca; Ferlini, Alessandra; Bertini, E; Wei, W. file con accesso da definire
Biomarkers in rare neuromuscular diseases. 2014 Scotton, Chiara; Passarelli, Chiara; Neri, Marcella; Ferlini, Alessandra file con accesso da definire
Nanoparticle delivery of antisense oligonucleotides and their application in the exon skipping strategy for duchenne muscular dystrophy. 2014 Falzarano, Maria Sofia; Passarelli, Chiara; Ferlini, Alessandra file con accesso da definire
Translation from a DMD exon 5 IRES results in a functional dystrophin isoform that attenuates dystrophinopathy in humans and mice 2014 Wein, N; Vulin, A; Falzarano, Maria Sofia; Al Khalili Szigyarto, C; Maiti, B; Findlay, A; Heller,... K. N; Uhlén, M; Bakthavachalu, B; Messina, S; Vita, G; Passarelli, Chiara; Brioschi, Simona; Bovolenta, Matteo; Neri, Marcella; Gualandi, Francesca; Wilton, S. D; Rodino Klapac, L. R; Yang, Lu; Dunn, D. M; Schoenberg, D. R; Weiss, R. B; Howard, M. T; Ferlini, Alessandra; Flanigan, K. M. file con accesso da definire
Biodistribution Studies of Polymeric Nanoparticles for Drug Delivery in Mice. 2014 Falzarano, Maria Sofia; Bassi, Elena; Passarelli, Chiara; P., Braghetta; Ferlini, Alessandra file con accesso da definire
Duchenne muscular dystrophy: From diagnosis to therapy 2015 Falzarano, M. S.; Scotton, C.; Passarelli, C.; Ferlini, A.
Omics approach and novel biostatistic tools identified RPL3L as potential genetic modifier of clinical severity in female carriers of Duchenne muscle dystrophy 2015 Neri, Marcella; Scotton, Chiara; Scapoli, Chiara; Carrieri, Alberto; DI RAIMO, Francesca Romana; ...Bovolenta, Matteo; Gherardi, Samuele; Armaroli, Annarita; Passarelli, Chiara; D'Amico, Antonio; Bertini, E.; Pane, M.; Mercuri, E.; Pesole, G.; Wenyan, L.; Mingyan, F.; Gualandi, Francesca; Schwartz, E.; Yuryev, A.; Ferlini, Alessandra file con accesso da definire
Validation of genetic modifiers for Duchenne muscular dystrophy: a multicentre study assessing SPP1 and LTBP4 variants 2015 van den Bergen, Janneke C; Hiller, Monika; Böhringer, Stefan; Vijfhuizen, Linda; Ginjaar, Hendrik...a B; Chaouch, Amina; Bushby, Kate; Straub, Volker; Scoto, Mariacristina; Cirak, Sebahattin; Humbertclaude, Véronique; Claustres, Mireille; Scotton, Chiara; Passarelli, Chiara; Lochmüller, Hanns; Muntoni, Francesco; Tuffery Giraud, Sylvie; Ferlini, Alessandra; Aartsma Rus, Annemieke M; Verschuuren, Jan J. G. M; 't Hoen, Peter Ac; Spitali, Pietro
Deep RNA profiling identified CLOCK and molecular clock genes as pathophysiological signatures in collagen VI myopathy 2016 Scotton, Chiara; Bovolenta, Matteo; Schwartz, Elena; Falzarano, Maria Sofia; Martoni, Elena; Pass...arelli, Chiara; Armaroli, Annarita; AHMED MOHAMMED OSMAN, Hana; Rodolico, Carmelo; Messina, Sonia; Pegoraro, Elena; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico; Gualandi, Francesca; Neri, Marcella; Selvatici, Rita; Boffi, Patrizia; Maioli, Maria Antonietta; Lochmüller, Hanns; Straub, Volker; Bushby, Katherine; Castrignanò, Tiziana; Pesole, Graziano; Sabatelli, Patrizia; Merlini, Luciano; Braghetta, Paola; Bonaldo, Paolo; Bernardi, Paolo; Foley, Reghan; Cirak, Sebahattin; Zaharieva, Irina; Muntoni, Francesco; Capitanio, Daniele; Gelfi, Cecilia; Kotelnikova, Ekaterina; Yuryev, Anton; Lebowitz, Michael; Zhang, Xiping; Hodge, Brian A.; Esser, Karyn A.; Ferlini, Alessandra
POPDC1S201F causes muscular dystrophy and arrhythmia by affecting protein trafficking 2016 Schindler, Roland F. R; Scotton, Chiara; Zhang, Jianguo; Passarelli, Chiara; Ortiz Bonnin, Beatri...z; Simrick, Subreena; Schwerte, Thorsten; Poon, Kar Lai; Fang, Mingyan; Rinné, Susanne; Froese, Alexander; Nikolaev, Viacheslav O; Grunert, Christiane; Müller, Thomas; Tasca, Giorgio; Sarathchandra, Padmini; Drago, Fabrizio; Dallapiccola, Bruno; Rapezzi, Claudio; Arbustini, Eloisa; DI RAIMO, FRANCESCA ROMANA; Neri, Marcella; Selvatici, Rita; Gualandi, Francesca; Fattori, Fabiana; Pietrangelo, Antonello; Li, Wenyan; Jiang, Hui; Xu, Xun; Bertini, Enrico; Decher, Niels; Wang, Jun; Brand, Thomas; Ferlini, Alessandra
Transcriptional and epigenetic analyses of the DMD locus reveal novel cis-acting DNA elements that govern muscle dystrophin expression 2017 Gherardi, Samuele; Bovolenta, Matteo; Passarelli, Chiara; Falzarano, Maria Sofia; Pigini, Paolo; ...Scotton, Chiara; Neri, Marcella; Armaroli, Annarita; AHMED MOHAMMED OSMAN, Hana; Selvatici, Rita; Gualandi, Francesca; Recchia, Alessandra; Mora, Marina; Bernasconi, Pia; Maggi, Lorenzo; Morandi, Lucia; Ferlini, Alessandra; Perini, Giovanni
Chromatin configuration, RNA and protein studies identified novel DNA elements that influence the dystrophin transcription dynamics 2018 Falzarano, Ms; Gherardi, S; Bovolenta, M; Passarelli, C; Erriquez, D; Scotton, C; Armaroli, A; Ro...ssi, R; Osman, H; Mora, M; Bernasconi, P; Maggi, L; Morandi, L; Perini, G; Ferlini, A file con accesso da definire
Tumor Necrosis Factor Receptor SF10A (TNFRSF10A) SNPs Correlate With Corticosteroid Response in Duchenne Muscular Dystrophy 2020 Passarelli, C.; Selvatici, R.; Carrieri, A.; Di Raimo, F. R.; Falzarano, M. S.; Fortunato, F.; Ro...ssi, R.; Straub, V.; Bushby, K.; Reza, M.; Zharaieva, I.; D'Amico, A.; Bertini, E.; Merlini, L.; Sabatelli, P.; Borgiani, P.; Novelli, G.; Messina, S.; Pane, M.; Mercuri, E.; Claustres, M.; Tuffery-Giraud, S.; Aartsma-Rus, A.; Spitali, P.; T'Hoen, P. A. C.; Lochmuller, H.; Strandberg, K.; Al-Khalili, C.; Kotelnikova, E.; Lebowitz, M.; Schwartz, E.; Muntoni, F.; Scapoli, C.; Ferlini, A.
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