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U1-snRNA-mediated rescue of mRNA processing in severe factor VII deficiency 2008 Pinotti, Mirko; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; Cavallari, Nicola; Pagani, Franco; Bernardi, Fra...ncesco file con accesso da definire
Molecular genetics and biology of congenital hemorrhagic diseases 2008 Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko; Balestra, Dario; Caruso, Pierpaolo; Marchetti, Giovanna file con accesso da definire
U1snRNA-mediated rescue of mRNA processing in severe factor VII deficiency 2008 Pinotti, Mirko; Rizzotto, Lara; Balestra, Dario; Marzena Anna, Lewandowska; Cavallari, Nicola; Ma...rchetti, Giovanna; Bernardi, Francesco; Franco, Pagani file con accesso da definire
Non-conventional therapeutic strategies for inherited disorders oh hemostasis 2009 Pinotti, Mirko; Marchetti, Giovanna; Rizzotto, Lara; Balestra, Dario; Caruso, Pierpaolo; Branchin...i, Alessio; Casari, Caterina; Baroni, Marcello; Ferraresi, Paolo; Canella, Alessandro; Bernardi, Francesco file con accesso da definire
Rescue of coagulation factor VII function by the U1+5A snRNA 2009 Pinotti, Mirko; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; Maestri, Iva; Pagani, F.; Bernardi, Francesco file con accesso da definire
The complete impairment of factor VII gene expression by the IVS6+1g/t mutation is compatible with a severe but not lethal bleeding disorder 2010 Cavallari, Nicola; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; A., Chuamsunrit; Mariani, Guglielmo; Pagani, ...Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
Rescue of coagulation factor VII mRNA processing and protein function by engineered U1+5A snRNA 2010 Balestra, Dario; Cavallari, Nicola; Maestri, Iva; Mari, Rosella; Rizzotto, Lara; Pagani, Franco; ...Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
RNA−based therapeutic approaches for blood coagulation factor deficiencies caused by splicing mutations 2011 Pinotti, Mirko; Pagani, Franco; Balestra, Dario; Baroni, Marcello; Branchini, Alessio; Bussani, E....; Canella, Alessandro; Campioni, Matteo; Cavallari, N.; Dal Mas, A.; Fernandez, E.; Ferraresi, Paolo; Mattioli, C. file con accesso da definire
“Compensatory” aberrant splicing supports residual expression levels in severe coagulation factor VII deficiency 2011 Cavallari, N.; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; Branchini, Alessio; Maestri, Iva; Chuansumrit, A....; Sasanakul, W.; Mariani, Guglielmo; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
Aberrant splicing reverts a potentially lethal coagulation deficiency caused by a +1g/t splicing mutation 2011 Cavallari, Nicola; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; Maestri, Iva; A., Chamsunri; Bernardi, France...sco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
Modified U1snRNAs as innovative therapeutic strategy for inherited coagulation factor deficiencies 2012 Balestra, Dario
Delivery of a modified U1 small nuclear RNA alleviates splicing-defective coagulation factor VII expression in mouse models 2012 Balestra, Dario; A., Faella; N., Cavallari; P., Margaritis; F., Pagani; Bernardi, Francesco; V. R...., Arruda; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
Activation of a cryptic splice site in a potentially lethal coagulation defect accounts for a functional protein variant 2012 Cavallari, Nicola; Balestra, Dario; Branchini, Alessio; Maestri, Iva; Chuamsunrit, A; Sasanakul, ...W; Mariani, G; Pagani, F; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
AN EXON-SPECIFIC U1 SMALL NUCLEAR RNA (snRNA) STRATEGY TO CORRECT SPLICING MUTATIONS ASSOCIATED TO HEMOPHILIA B 2012 Balestra, Dario; Cavallari, Nicola; E., Fernandez Alanis; A., Dal Mas; M. E., Rogalska; Pagani, F...ranco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
An exon-specific U1 small nuclear RNA (snRNA) strategy to correct splicing defects 2012 E., Fernandez Alanis; Pinotti, Mirko; A., Dal Mas; Balestra, Dario; Cavallari, Nicola; Me, Rogals...ka; Bernardi, Francesco; F., Pagani file con accesso da definire
RNA-based therapeutic approaches for blood coagulation factor deficiencies caused by a splicing mutations 2013 Balestra, Dario; Fernandez, Eugenio; Dal Mas, Andrea; Cavallari, Nicola; Barbon, Elena; Bussani, ...Erica; Ferraresi, Paolo; Canella, Alessandro; Branchini, Alessio; Campioni, Matteo; Baroni, Marcello; Mattioli, Chiara; Pagani, Franco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
Restoration of coagulation factor IX function impaired by different splicing mutations by a unique exon-specific U1 small nuclear RNA (snRNA). 2013 Balestra, Dario; Cavallari, Nicola; E. F., Alanis; A., Dal Mas; E., Rogalska Malgorzata; Bernardi..., Francesco; F., Pagani; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
Delivery of a modified U1 small nuclear RNA alleviates splicing-defective coagulation Factor VII expression in mouse models 2013 Balestra, Dario; A., Faella; N., Cavallari; P., Margaritis; F., Pagani; Bernardi, Francesco; V. R...., Arruda; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
A very rare simultaneous presence of a ring chromosome 13 and a splicing site mutation on Factor X gene 2013 M., Menegatti; Balestra, Dario; B., Fabrizzi; R., Asselta; Pinotti, Mirko; F., Peyvandi file con accesso da definire
An engineered U1 small nuclear RNA rescues splicing-defective coagulationF7gene expression in mice 2014 Balestra, Dario; A., Faella; P., Margaritis; N., Cavallari; F., Pagani; Bernardi, Francesco; V. R...., Arruda; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
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