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U1-snRNA-mediated rescue of mRNA processing in severe factor VII deficiency 2008 Pinotti, Mirko; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; Cavallari, Nicola; Pagani, Franco; Bernardi, Fra...ncesco file con accesso da definire
Molecola di U1snRNA umano modificato, gene codificante per la molecola di U1snRNA umano modificato, vettore di espressione includente il gene, e loro uso in terapia genica 2010 Pinotti, Mirko; Pagani, Franco file con accesso da definire
The complete impairment of factor VII gene expression by the IVS6+1g/t mutation is compatible with a severe but not lethal bleeding disorder 2010 Cavallari, Nicola; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; A., Chuamsunrit; Mariani, Guglielmo; Pagani, ...Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
Rescue of coagulation factor VII mRNA processing and protein function by engineered U1+5A snRNA 2010 Balestra, Dario; Cavallari, Nicola; Maestri, Iva; Mari, Rosella; Rizzotto, Lara; Pagani, Franco; ...Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
“Compensatory” aberrant splicing supports residual expression levels in severe coagulation factor VII deficiency 2011 Cavallari, N.; Balestra, Dario; Rizzotto, Lara; Branchini, Alessio; Maestri, Iva; Chuansumrit, A....; Sasanakul, W.; Mariani, Guglielmo; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
RNA−based therapeutic approaches for blood coagulation factor deficiencies caused by splicing mutations 2011 Pinotti, Mirko; Pagani, Franco; Balestra, Dario; Baroni, Marcello; Branchini, Alessio; Bussani, E....; Canella, Alessandro; Campioni, Matteo; Cavallari, N.; Dal Mas, A.; Fernandez, E.; Ferraresi, Paolo; Mattioli, C. file con accesso da definire
AN EXON-SPECIFIC U1 SMALL NUCLEAR RNA (snRNA) STRATEGY TO CORRECT SPLICING MUTATIONS ASSOCIATED TO HEMOPHILIA B 2012 Balestra, Dario; Cavallari, Nicola; E., Fernandez Alanis; A., Dal Mas; M. E., Rogalska; Pagani, F...ranco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
RNA-based therapeutic approaches for blood coagulation factor deficiencies caused by a splicing mutations 2013 Balestra, Dario; Fernandez, Eugenio; Dal Mas, Andrea; Cavallari, Nicola; Barbon, Elena; Bussani, ...Erica; Ferraresi, Paolo; Canella, Alessandro; Branchini, Alessio; Campioni, Matteo; Baroni, Marcello; Mattioli, Chiara; Pagani, Franco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
A unique exon specific U1snRNA rescues different haemophilia B - causing splicing-defective factor IX variants in mice 2015 Balestra, Dario; Scalet, Daniela; Pagani, Franco; Bernardi, Francesco; Pinotti, Mirko file con accesso da definire
An exon-specific U1snRNA induces a robust factor IX activity in mice expressing multiple human FIX splicing mutants 2016 Balestra, Dario; Scalet, Daniela; Pagani, Franco; Rogalska, Malgorzata Ewa; Mari, Rosella; Bernar...di, Francesco; Pinotti, Mirko
Exon-specific U1 snRNAs improve ELP1 exon 20 definition and rescue ELP1 protein expression in a familial dysautonomia mouse model 2018 Donadon, Irving; Pinotti, Mirko; Rajkowska, Katarzyna; Pianigiani, Giulia; Barbon, Elena; Morini,... Elisabetta; Motaln, Helena; Rogelj, Boris; Mingozzi, Federico; Slaugenhaupt, Susan A.; Pagani, Franco
Rescue of spinal muscular atrophy mouse models with AAV9-Exon-specific U1 snRNA 2019 Donadon, Irving; Bussani, Erica; Riccardi, Federico; Licastro, Danilo; Romano, Giulia; Pianigiani..., Giulia; Pinotti, Mirko; Kostantinova, Pavlina; Evers, Melvin; Lin, Shuo; Rüegg, Markus A; Pagani, Franco
The F7 p.Val22Ile missense mutation affects splicing and can be counteracted by a compensatory U1snRNA 2020 Ferraresi, P.; Rizzotto, L.; Branchini, A.; Baroni, M.; Balestra, D.; Bernardi, F.; Pagani, F.; P...inotti, M. file con accesso da definire
A Compensatory U1snRNA Partially Rescues FAH Splicing and Protein Expression in a Splicing-Defective Mouse Model of Tyrosinemia Type I 2020 Balestra, Dario; Scalet, Daniela; Ferrarese, Mattia; Lombardi, Silvia; Ziliotto, Nicole; C. Croes..., Chrystal; Petersen, Naomi; Bosma, Piter; Riccardi, Federico; Pagani, Franco; Pinotti, Mirko; van de Graaf, Stan F. J.
OTC intron 4 variations mediate pathogenic splicing patterns caused by the c.386G>A mutation in humans and spfash mice, and govern susceptibility to RNA-based therapies 2021 Sacchetto, Claudia; Peretto, Laura; Baralle, Francisco; Maestri, Iva; Tassi, Francesca; Bernardi,... Francesco; van de Graaf, Stan F. J.; Pagani, Franco; Pinotti, Mirko; Balestra, Dario
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